Oostenrijk verstrekt Scenesse nu ook!

Het is opwindend nu steeds meer landen Scenesse al verstrekken aan hun EPP-patiënten. Dat is gebaseerd op wetgeving die er is voor patiënten met een levensbedreigende of ernstig beperkende aandoening. Professor Minder vertelde in Heidelberg in Duitsland op de Duitse patiëntendag dat Zwitserland die wetgeving heeft, Oostenrijk dus ook. Ze zei dat andere landen dat mogelijk ook hebben. De suggestie om dat uit te zoeken zullen we zeker overnemen. Ons is wel te verstaan gegeven door een deskundige dat de instanties die erover beslissen zullen willen afwachten tot het besluit over toelating in de EU er is. Dat is nu een kwestie van maanden, maar toch zoeken we naar die mogelijkheid. Met alleen een overheidsgebaar zijn we er niet. De verzekeringen moeten het ook vergoeden. Het is wel belangrijk dat Oostenrijk het middel verstrekt, omdat het de druk zal opvoeren bij instanties om Scenesse te vergoeden. Als steeds meer landen het als belangrijk medicijn zien, is de kans groter dat het proces voor ons goed afloopt.

Dure medicijnen blijven vergoed

Vorig jaar bleek dat er plannen waren de vergoeding te schrappen. Het College voor Zorgverzekeringen twijfelde aan de effectiviteit in relatie tot de prijs. Dat college oordeelt mogelijk in 2014 ook over Scenesse, ook een kostbaar medicijn, zij het niet in vergelijking tot dit medicijn.

Onderhandelingen met de producenten van de middelen hebben volgens de minister een substantiële prijsverlaging opgeleverd. Hoeveel de prijs omlaaggaan wordt niet bekendgemaakt. Dat is een voorwaarde die de producenten van de geneesmiddelen hebben gesteld.

Korte mededeling over Scenesse

Fabrikant Clinuvel heeft bekend gemaakt dat een vertraging optreedt in de toelatingsprocedure voor Scenesse. De European Medicines Agency (EMA) wil meer tijd voor de beoordeling van de aanvraag van Clinuvel. Een beslissing wordt in de tweede helft van dit jaar verwacht. Voor veel mensen zal dat overkomen als tegenvaller, maar Clinuvel’s verantwoordelijke voor de wetenschappelijke programma’s Dennis Wright zegt dat het niet persé een slecht teken is. Een grondige beoordeling kan goed uitpakken voor patiënten en Clinuvel op de langere termijn, zegt hij. Het is niet geheel duidelijk wat daarmee bedoeld wordt. 
Of en wanneer Clinuvel patiënten oproept voor gesprekken in Londen is niet zeker. In Europa houdt een aantal patiënten zich beschikbaar om EMA te overtuigen van het nut van het middel voor EPP patiënten.

Zodra er nieuws is, hoort u meer van ons.

namens de EPP vereniging,
Jeroen Verheul

Melbourne, Australia and Baar, Switzerland
Clinuvel Pharmaceuticals Limited (ASX: CUV; XETRADAX: UR9; ADR: CLVLY) today announced that the European Medicines Agency (EMA) has allowed more time to complete the review of Clinuvel’s Marketing Authorisation Application (MAA) under the Centralised Procedure. The EMA procedure, led by the CHMP, will continue at the end of June 2013. Clinuvel filed its MAA for SCENESSE® (afamelanotide 16mg implant) on February 6, 2012 for the preventative treatment of orphan (rare) light intolerance disorder erythropoietic protoporphyria (EPP).
“It is not unusual for a first-in-class drug and first-line therapy to be subject to a lengthy review,” Clinuvel’s acting Chief Scientific Officer, Dr Dennis Wright said. “The more diligent the approach by the regulatory agencies, the better the outcome for patients and the company in the long term.”
“We are confident that in SCENESSE® we have found an effective first-line therapy for porphyria patients,” Dr Wright said.

Vraagtekens veiligheid bruiningsspray

Uit onderzoek van de universiteit van Pennsylvania blijkt namelijk dat een aantal ingrediënten van deze sprays niet ingeademd mogen worden. ‘Ik maak me zorgen’, zegt dokter Rey Panettieri, toxicoloog en longspecialist. ‘Als de stof DHA die in een spraytan zit wordt ingeademd, kan deze in de bloedbaan terecht komen. Dit kan mogelijk de ontwikkeling van kanker of tumoren bevorderen’. Zo meldt de New York Magazine.

Zelfbruiningscrêmes
In de jaren ’70 werd DHA, het chemische middel dat voor een donkerdere huid zorgt, goedgekeurd door de FDA (Food and Drug Administration). Het was destijds echter bedoeld voor zelfbruiningscrêmes. Niemand voorzag destijds de populariteit van de spraytan, waarbij DHA in de lucht, en daardoor in de longen terechtkomt.

Ogen bedekken
‘DHA zou niet ingeademd moeten worden. Het gebruik van DHA in spraytan is niet goedgekeurd door de FDA, omdat gegevens over de veiligheid van het gebruik nog niet zijn ingediend bij het bureau voor onderzoek en evaluatie’, stelt Panettieri.
Het FDA adviseert dan ook om ogen en slijmvliezen te bedekken en zo te beschermen en inademing van DHA te voorkomen tijdens het gebruik van de spraytan.

Vervolgonderzoek
Er zal nog verder onderzoek uitgevoerd moeten worden om deze resultaten aan te kunnen vullen en te versterken. Voor deze studie werden niet-menselijke cellen gebruikt om de invloed van DHA te onderzoeken.

Gebruik in Europa
Spray-Tan Nederland B.V. laat in een reactie weten dat zij spray’s gebruiken en leveren in Europa die ‘wel aan de maximale veiligheidsvoorschriften voldoen’.
‘De meest gebruikte zelfbruinende ingrediënt is dihydroxyaceton (DHA), dat chemisch reageert met de aminozuren (de bouwstenen van eiwitten) in de dode laag van het huidoppervlak en een kleurverandering veroorzaakt. Dit resulteert in het tan-effect. DHA is onlangs beoordeeld door onafhankelijke deskundigen van de Europese Commissie wetenschappelijk comité (de SCCS), die de Commissie op wetenschappelijk gebied en de veiligheid van cosmetische ingrediënten adviseert. Het SCCS heeft naar informatie gekeken voor het gebruik van DHA in cosmetische formuleringen en in het bijzonder het gebruik in spuitcabines’, meldt Spray-Tan Nederland B.V.
‘Het SCCS heeft deze vraag over inademing van self-tan sprays onderzocht en zegt ‘dat het gebruik van dihydroxyaceton als zelfbruinende ingrediënt in spuitcabines …. geen risico vormt voor de gezondheid van de consument’. De SCCS heeft de maximale niveaus van DHA beoordeeld – te weten: 10 procent in cosmetische formuleringen en 14 procent bij spuitcabines’, aldus het bedrijf.

CliniClowns in concert 2012

CliniClowns in Concert is een interactieve, muzikale voorstelling die speciaal is ontwikkeld voor langdurig zieke kinderen in de leeftijd van 8 t/m 14 jaar samen met het gezin of school.
CliniClowns in Concert staat garant voor een muzikale beleving waarbij bijzondere ontmoetingen plaatsvinden tussen de kinderen, CliniClowns en artiesten. Welke artiesten in 2012 een spetterend optreden geven, houden we nog even geheim maar natuurlijk is de Villaband weer van de partij!

Voor meer informatie ga naar de website: www.cliniclowns.nl/concert

Internationale patiëntenbijeenkomst 2013

Onze Zwitserse en Duitse EPP vrienden organiseren in 2013 een nieuwe internationale patiëntenbijeenkomst. En we kunnen daarheen. Was in 2011 Cardiff de ontmoetingsplaats, dat is volgend jaar Luzern in Zwitserland. Dat is parallel aan de internationale wetenschappelijke bijeenkomst Porphyrins & Porphyrias, een tweejaarlijkse bijeenkomst voor onderzoekers naar porfyrie aandoeningen, zoals EPP.

De Zwitsers (Swiss society for Porphyria) doen het dit keer samen met de Duitse organisatie Selbsthilfe EPP Deutschland e.V.

Datum is 18 mei 2013, dan is het wetenschappelijk congres al twee dagen bezig. De laatste dag draait het dus om de patiënten.

Belangrijkste doel van de patiëntendag is netwerken, stellen organisatoren Rocco Falchetto en Jasmin Barman. De 17e mei begint het programma eigenlijk al met een galadiner voor patiënten en onderzoekers samen. Op de 18e staat een inhoudelijk programma gepland, bedoeld om ervaring uit te wisselen, ongetwijfeld over Scenesse van Clinuvel, maar ook internationale samenwerking tussen patientengroepen.

De organisatoren vragen nu al na te denken over deelname. Dat berichten we graag door. Wie wil er naartoe ? We verwachten als vereniging een reis te zullen bekostigen voor een beperkte groep patiënten die ons wil vertegenwoordigen. Naast bestuursleden kunnen dat nadrukkelijk ook patiënten zijn buiten het bestuur.

Roept u maar…

Scenesse nog niet getest op kinderen

Rhenen – Het duurt nog zeker vijf jaar voordat Scenesse daadwerkelijk op jonge kinderen getest gaat worden. Dat verwacht emiritus-professor Paul Wilson. Hij baseert zich daarbij op Amerikaanse regels, waarbij het middel eerst vijf jaar gebruikt moet zijn. De Food and Drug Association heeft die regels, maar het is niet duidelijk hoe de Europese toelatingshouder EMA daarmee omgaat. “Het zou kunnen dat er straks twee groepen jongeren onderscheiden worden; de jonge kinderen en adolescenten.” Voor jonge kinderen zijn de beschermende regels het strengst.